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A terapia genética é uma das áreas mais promissoras da medicina moderna, utilizando a biotecnologia para alterar ou substituir genes defeituosos dentro das células de um paciente. Então, entenda mais sobre isso neste post.
É uma técnica médica que envolve a manipulação do material genético de uma célula para tratar ou prevenir doenças. Assim, o principal objetivo dessa terapia é corrigir defeitos genéticos que podem causar doenças graves.
Exemplos disso são a distrofia muscular, fibrose cística e até certos tipos de câncer. Além disso, dependendo do tipo de terapia, as alterações podem ser feitas em células somáticas (não reprodutivas) ou germinativas (reprodutivas).
Existem dois principais tipos, a somática e a germinativa.
Neste tipo, as alterações são em células não reprodutivas. Então, isso significa que as mudanças não transmitem aos descendentes do paciente, limitando, assim, os efeitos ao próprio indivíduo.
Essa terapia envolve a alteração de genes nas células reprodutivas, como óvulos ou espermatozoides. Dessa foram, herdam-se as mudanças pelas futuras gerações, o que levanta importantes questões éticas e regulatórias.
A biotecnologia fornece as ferramentas necessárias para a terapia, permitindo a edição e modificação de genes com precisão.
Uma das técnicas mais avançadas é, portanto, o CRISPR-Cas9, que permite aos cientistas cortar e substituir pedaços específicos de DNA. Além disso, a biotecnologia auxilia na criação de vetores virais, usados para entregar genes terapêuticos às células-alvo.
Ela se aplica em uma ampla gama de doenças, particularmente aquelas para as quais os tratamentos tradicionais não existem.
Um dos campos mais promissores, portanto, é o tratamento do câncer, onde ela está sendo usada para modificar células do sistema imunológico para atacar células cancerígenas.
Uma das abordagens mais inovadoras no combate ao câncer é a terapia com células CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell). Dessa forma, nela, as células T do paciente são geneticamente modificadas em laboratório para reconhecer.
Essas células também vão destruir células cancerígenas de forma mais eficiente. Assim, essa técnica tem mostrado resultados promissores em tipos de câncer que são resistentes a outros tratamentos.
Essa é uma das poucas abordagens que oferecem esperança real para o tratamento de muitas doenças raras, que frequentemente têm poucas ou nenhuma opção de tratamento eficaz.
Ao direcionar a causa subjacente de uma doença rara, essa terapia pode, potencialmente, oferecer uma cura onde antes não havia nenhuma.
Doenças como a fibrose cística e a atrofia muscular espinhal são exemplos de condições raras que podem ser tratadas com isso.
Estes tratamentos, então, visam substituir ou reparar genes defeituosos para restaurar a função normal das células e, ainda mais, aliviar ou curar os sintomas da doença.
Embora promissora, essa terapia enfrenta desafios como o custo elevado e a complexidade de adaptar tratamentos a vários pacientes. No entanto, com o seu avanço, é provável que mais tratamentos para doenças raras se tornem disponíveis nos próximos anos.
Ela está na vanguarda da medicina personalizada, oferecendo, assim, tratamentos adaptados às necessidades genéticas individuais de cada paciente.
Com a ajuda da biotecnologia, é possível criar terapias que não apenas tratam sintomas, mas que também abordam a causa raiz de uma condição específica em um paciente.
Ela permite que os médicos ofereçam tratamentos altamente personalizados. Portanto, por exemplo, em vez de utilizar um medicamento genérico, um tratamento pode ser feito para o perfil genético de um paciente, aumentando a eficácia e reduzindo os efeitos colaterais.
Entre os principais riscos estão reações adversas ao vetor viral usado para entregar o gene modificado, a possibilidade de ativar genes de forma indesejada e, além disso, as questões éticas que surgem especialmente com a terapia germinativa.
Veja as dúvidas mais famosas sobre o tema.
Ela tem o potencial de tratar e até curar doenças hereditárias ao corrigir mutações genéticas diretamente nas células.
A biotecnologia fornece as ferramentas e técnicas necessárias para a modificação precisa de genes, como CRISPR-Cas9 e, ainda mais, vetores virais.
Os riscos incluem reações imunológicas adversas, ativação de genes indesejados e, além disso, questões éticas.
Especialmente em certos tipos de câncer, como leucemias, onde terapias como CAR-T têm mostrado resultados promissores.
As principais questões éticas envolvem a modificação genética de embriões e a possibilidade de que essas mudanças sejam herdadas pelas gerações futuras.